În prezent, peste 20% din toate medicamentele comercializate sunt fabricate cu ajutorul biotehnologiei È™i se estimează că în următorii anii se va ajunge la un procent de 50%. Biotehnologia, aplicată în medicină, oferă soluÈ›ii unor probleme care mult timp păreau imposibil de rezolvat. Peste 350 de milioane de pacienÈ›i beneficiază anual de medicamente obÈ›inute prin procese biotehnologice, la nivel mondial. 

Și în România, medicamentele biologice se regăsesc din ce în ce mai des în arsenalul terapeutic din tot mai multe specialități medicale, de aceea este important să evaluăm situaÈ›ia actuală È™i modul în care ne putem alinia progreselor înregistrate la nivel internaÈ›ional.

Pe 25 februarie a avut loc Întâlnirea Grupului de ExperÈ›i în Biotehnologie È™i Medicamente Biologice, organizată de Centrul pentru InovaÈ›ie în Medicină în parteneriat cu Local American Working Group (LAWG). Evenimentul a fost moderat de Dr. Marius Geantă, PreÈ™edintele Centrului pentru InovaÈ›ie în Medicină È™i de Prof. Dr. Robert Ancuceanu, Prof. de Botanică Farmaceutică ÅŸi Biologie Celulară în cadrul Universității de Medicină ÅŸi Farmacie „Carol Davila”, Facultatea de Farmacie, È™i a reunit lideri de opinie din domeniul medical pentru a dezbate provocările legate de folosirea terapiilor biologice în practica medicală.

La eveniment au participat reprezentanÈ›i din partea a 9 Societăți Profesionale: Societatea NaÈ›ională de Oncologie Medicală din România, Societatea Română de Alergologie È™i Imunologie Clinică, Societatea Română de Dermatologie,Societatea Română de Diabet, NutriÈ›ie È™i Boli Metabolice,Societatea Română de Gastroenterologie È™i Hepatologie,Societatea Română de Hematologie,Societatea Română de Pneumologie, Societatea Română de Reumatologie È™iSocietatea Română de ȘtiinÈ›e Farmaceutice.

Au fost prezenÈ›i È™i reprezentanÈ›i ai următoarelor asociaÈ›ii de pacienÈ›i: AsociaÈ›ia NaÈ›ională a Hemofilicilor din România, AsociaÈ›ia NaÈ›ională pentru ProtecÈ›ia PacienÈ›ilor, AsociaÈ›ia PacienÈ›ilor cu AfecÈ›iuni Autoimune, AlianÈ›a PacienÈ›ilor Cronici din România, CoaliÈ›ia OrganizaÈ›iilor PacienÈ›ilor cu AfecÈ›iuni Cronice din România.

Local American Working Group este o asociaÈ›ie care reuneÈ™te companii farmaceutice lidere la nivel mondial în domeniul cercetării È™i biotehnologiei. În România, LAWG este reprezentată de 14 companii, care la nivel mondial au în dezvoltare peste 900 de medicamente biologice, cu indicaÈ›ii în aproximativ 100 de boli. Dr. Attila Fejer, PreÈ™edinte LAWG, a explicat principalele obiective ale grupului de experÈ›i: „Ne propunem mai multe priorități pe termen scurt pentru perioada ce urmează, mai exact următorul an. Ne dorim, în primul rând, să avem o platformă de lucru între comunitatea medicală, pacienÈ›i, autorități È™i industrie. Este necesară o implicare mai pregnantă a statului pentru decontarea testărilor biomarkerilor È™i a altor teste necesare iniÈ›ierii terapiei – toate protocoalele de prescriere a medicamentelor biologice presupun astfel de testări. Un alt punct de discuÈ›ie este rambursarea medicamentelor biologice. S-au făcut progrese importante, este adevărat, pentru includerea medicamentelor biologice în cât mai multe arii terapeutice. Accesul la inovaÈ›ie a accelerat, dar ne dorim o viteză È™i mai mare a accesului”.

PreÈ™edintele LAWG a menÈ›ionat faptul că că direcÈ›ia de cost-eficiență va fi o provocare pentru România din cauza lipsei datelor. În afară de costul direct al medicamentelor, în România nu există date referitoare la spitalizarea diferită în funcÈ›ie de terapie, costul zilelor pierdute, costul asistenÈ›ei sociale etc. Analizele de cost-eficiență pot avea un impact negativ asupra accesului la aceste medicamente pe viitor, iar aceasta este o problemă care trebuie soluÈ›ionată.

Prescrierea corectă a medicamentelor biologice a fost un alt subiect abordat de Dr. Attila Fejer. Terapiile biologice sunt molecule complexe, care se obÈ›in dintr-o sursă biologică, deci sunt caracterizate de o mare variabilitate. „Decizia de administrare a unui medicament biologic poate fi luată doar de către medic, nimeni altcineva nu poate avea iniÈ›iativa de a modifica tratamentul, nici măcar farmacistul. De asemenea, interschimbabilitate este interzisă. Medicul decide produsul comercial pe care îl administrează pacientului. Decizia trebuie să fie adaptată fiecărui caz, iar pacientul trebuie să fie informat corespunzător”.

Un alt aspect semnificativ este lipsa datelor comparative între biosimilare:  „Biosimilarele trebuie să fie comparate în ceea ce priveÈ™te calitatea, eficacitatea, siguranÈ›a. Cum înlocuim biosimilarele? Datele lipsesc cu desăvârÈ™ire. Există diferenÈ›e între loturi ale aceluiaÈ™i medicament. Variabilitatea este foarte mare”.

Tot în opinia lui Attila Fejer, farmacovigilenÈ›a este un element esenÈ›ial în ceea ce priveÈ™te medicamentele biologice. Toate medicamentele biologice sunt imunogene È™i este nevoie de o atenÈ›ie sporită în acest sens. De aceea, din momentul în care s-a prescris medicamentul È™i până la eliberare trebuie monitorizate È™i raportate posibilele efecte adverse. Este nevoie de posibilitatea de identificare prin denumire comercială È™i număr de lot pentru fiecare medicament administrat.

În cadrul evenimentului s-a discutat È™i despre modul în care terapiile biologice sunt folosite în tot mai multe specialități medicale.

Dr. Ionela Belaconi, medic pneumolog în cadrul Institutului NaÅ£ional de Pneumologie „Marius Nasta” a explicat felul în care medicamentele biologice au schimbat managementul astmului sever: „Mult timp, în această afecÈ›iune pacienÈ›ii erau dependenÈ›i de corticoterapia orală, internările fiind frecvente. Încercăm să facem cunoscută terapia biologică pneumologilor din teritoriu, deoarece există o tendință de a se trimite pacienÈ›ii la centrele mai mari, din cauza lipsei informaÈ›iilor asupra acestor terapii”.

Dr. Alin Nicolescu, medic dermatolog, a pus accentul pe importanÈ›a educării medicilor din diferite regiuni ale țării, cu privire la rolului terapiilor biologice. În opinia sa, ezitarea prescrierii acestor medicamente din cauza cunoÈ™tinÈ›elor insuficiente ar trebui remediată.

Rozalina Lepădatu, preÈ™edintele AsociaÅ£iei PacienÅ£ilor cu AfecÅ£iuni Autoimune (APAA) a explicat ce înseamnă pentru pacienÈ›i lipsa accesului la terapia biologică în teritoriu: „Pacientului îi este foarte greu să parcurgă sute de kilometri lunar. Trebuie avută în vedere ajutarea medicilor din teritoriu, pentru ca aceÈ™tia să poată prelua prescrierea de medicamente biologice. Medicina trebuie să urmeze pacientul. Pacientul trebuie tratat local”.

Prof. Dr. Cătălin Codreanu, medic reumatolog, a discutat situaÈ›ia registrelor care includ pacienÈ›ii cărora li se administrează terapii biologice È™i importanÈ›a monitorizării acestor cazuri: „ToÈ›i pacienÈ›ii noÈ™tri sunt într-un registru, avem date precise în acest moment. Numărul de iniÈ›ieri pe tratament biologic în 2018 a crescut cu 50% față de anul precedent, ceea ce este încurajator. Avem date care combat ideea că pacienÈ›ii care nu răspund la o terapie, care schimbă tratamentul, reprezintă o povară financiară. Datele susÈ›in acest lucru. Registrele sunt utile atât pentru medici, cât È™i la nivel de grup. Astfel, se poate demonstra că terapia este cost-eficientă, că prin aplicarea unei terapii biologice, pacientul poate ajunge la remisiune clinică”.

Profesorul Codreanu a subliniat faptul că există nevoi neacoperite în prezent: de exemplu, faptul că în România pacienÈ›ii primesc terapie biologică în stadii avansate de boală, comparativ cu alte țări, unde s-au făcut progrese semnificative È™i pacienÈ›ii primesc aceste terapii în stadii timpurii, în care se pot obÈ›ine rezultate mult mai bune.

Și Prof. Dr. Florinel Bădulescu, medic oncolog, a tras un semnal de alarmă asupra problemelor întâlnite în ceea ce priveÈ™te testarea biomakerilor È™i situaÈ›ia registrelor din oncologie. Necesitatea extinderii tipurilor de biomarkeri testaÈ›i, precum È™i resursele necesare aplicării acestor măsuri au fost principalele probleme abordate.

Radu Gănescu, PreÈ™edintele CoaliÅ£iei OrganizaÅ£iilor PacienÅ£ilor cu AfecÅ£iuni Cronice din România (COPAC) a comentat, de asemenea, asupra situaÈ›iei registrelor medicale È™i îndeamnă la o implicare mai mare din partea autorităților „Nu È›ine doar de societatea profesională, È›ine È™i de autorități. Este necesară È™i o parte de sancÈ›iuni. Sunt centre care nu cooperează. Este o mare problemă că avem registre separate pentru aceeaÈ™i patologie, în centre separate. Aici ar trebui să intervină autoritățile, împreună cu societățile profesionale. Singure, asociaÈ›iile nu vor reuÈ™i sau vor face registre pe grupuri È›intă mici. Centrele universitare, la fel, vor avea grupuri separate, iar autoritățile nu se vor implica. Este nevoie de o discuÈ›ie comună, de o abordare unitară”.